核苷修饰的mRNALNP在肝病安全治疗

发布时间:2021-11-15

年,UniversityofWisconsin的科研团队首次发现,将体外转录的mRNA注射至小鼠骨骼肌内,可以表达相应蛋白,震惊学术界。

如ElonMusk所说,mRNA就像一个电脑程序,你可以对其进行编程以执行所需的任何操作。mRNA具有灵活的可修饰性,可及时、可控地表达目标蛋白,同时不会整合到基因组上。借助递送的纳米脂质颗粒(LNP)平台,不仅可以预防mRNA降解,同时可将mRNA加载到期望的靶器官、靶细胞中进行定位转录,有望用于癌症、传染病、以及采用蛋白替代疗法的一系列疾病的治疗。mRNAvaccinedeliveryusinglipidnanoparticles随着脂质纳米颗粒包裹的信使RNA(mRNA-LNP)安全性在临床试验中得以验证,基于核苷修饰的mRNA-LNP的药物开发也迅速发展起来,如COVID-19疫苗的开发。尽管利用mRNA-LNP技术开发急慢性肝病治疗策略也备受

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